Un nuovo traguardo per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne Sarepta Therapeutics ha annunciato che la US Food and Drug Administration ha approvato l’impiego di Exondys 51 (Eteplirsen) per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne. Questa molecola appartiene alla classe degli oligonucleotidi antisenso (phosphorodiamidate morpholino) che agiscono a livello del DNA promuovendo il fenomeno dell’ “exon skipping”. Exondys 51 è adesso disponibile per pazienti portatori di delezioni trattabili tramite il “salto” dell’esone 51. Il trattamento prevede la somministrazione del farmaco per via endovenosa, una volta alla settimana, al dosaggio di 30 mg/kg.
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