Caro Dott. De Liso, Gentilissimi Soci,
torniamo a Voi, dopo un periodo tra i più difficili degli ultimi 30 anni, segnato dalla pandemia e dalla necessità imprescindibile di proseguire i compiti che ci eravamo prefissi e gettare le basi per le sfide future.
In questo torno di tempo abbiamo completato il nostro contributo alle sperimentazione cliniche controllate con l’inibitore delle istone deacetilasi Givinostat (un farmaco che agisce sul trofismo muscolare tramite modulazione del controllo dell’espressione genica) nelle Distrofie Muscolari di Duchenne e Becker i cui risultati sono in fase di elaborazione finale. Abbiamo inoltre collaborato attivamente alla definizione del protocollo di terapia genica per la DMD con un vettore virale adeno-associato esprimente una micro-distrofina. Il programma, indubbiamente rallentato dal COVID-19, awierà la propria fase sperimentale in autunno. Nel contempo abbiamo completato la vaccinazione con entrambe le dosi nei circa 2000 pazienti fragili, prevalentemente muscolari seguiti presso il Centro Dino Ferrari.
Al fine di sostenere l’attività di ricerca e follow-up clinico nei pazienti affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne, sia di nuova diagnosi ed in carico che arruolati in sperimentazioni cliniche controllate, Vi chiediamo di finanziare una posizione annuale per un medico neurologo e una posizione annuale per un fisioterapista dedicati alla finalità indicata.
Intendiamo acquisire queste figure professionali in grado di collaborare con l’equipe dell’UOC Neurologia, attualmente impegnata nelle attività previste per le sperimentazioni cliniche. Oltre alle attività cliniche, è per noi essenziale che le persone con elevato grado di qualificazione che collaborano alla nostra attività abbiano una formazione scientifica e diano un contributo sostanziale allo sviluppo della ricerca clinica e di base nel campo delle distrofie
muscolari, secondo gli Indirizzi del Centro Dino Ferrari per la diagnosi e la terapia delle malattie neuromuscolari e neurodegenerative.
In particolare abbiamo la necessità di arruolare un laureato in Medicina e Chirurgia con specializzazione in Neurologia e comprovata esperienza e maturità scientifica che si occuperà dell’arruolamento e della gestione clinica dei pazienti affetti da DMD, della raccolta dei loro dati socio-demografici, dei par~metri clinici e biochimici e di funzionalità muscolare. Il professionista eseguirà le visite neurologiche e le valutazioni multidimensionali neuromuscolari mediante l’utilizzo di scale validate, garantendo la continuità assistenziale dei pazienti secondo gli standard di cura in atto. Inoltre, parteciperà in qualità di sub-investigator a trial clinici di pazienti DMD/BMD, collaborando allo sviluppo della ricerca di base e clinicoapplicata sui meccanismi patogenetici di tali malattie e sulla ricerca di innovative modalità di intervento terapeutico.
La figura del fisioterapista, che avrà pregressa esperienza maturata in riabilitazione in particolare neurologica e certificazioni in particolari misure di outcome clinico, si occuperà della conduzione delle prove funzionali nel corso degli studi clinici in atto.
L’importo per la collaborazione della durata di 12 mesi per il medico neurologo proposto ammonta a € 45.000; l’importo per il fisioterapista ammonta a 27.000€ per un contratto della durata di 12 mesi.
Non esitate a contattarci per ogni eventuale chiarimento. La nostra struttura amministrativa fornirà il supporto tecnico necessario.
Ringraziando per la continua attenzione e supporto alla nostra attività,
cordiali saluti,
Proff. Giacomo P. Comi