Ottime notizie da oltre oceano, approvata l’espansione dei test ELEVIDYS…..
Estratto
CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)-Jun. 20, 2024–
Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), leader nella medicina genetica di precisione per le malattie rare, ha annunciato oggi l’approvazione della U.S. Food and Drug Administration (FDA) di un’espansione dell’indicazione etichettata per ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) per includere individui con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) con una mutazione confermata nel gene DMD che hanno almeno 4 anni di età.
A conferma dei benefici funzionali, la FDA ha concesso l’approvazione tradizionale per i pazienti ambulatoriali.
La FDA ha concesso l’approvazione accelerata per i pazienti non ambulatori.
“Rappresentando molti anni di ricerca dedicata, sviluppo, investimento ed energia creativa, l’espansione del marchio ELEVIDYS per trattare i pazienti di Duchenne di 4 anni e oltre, indipendentemente dallo stato ambulatoriale, è un momento decisivo per la comunità di Duchenne. Oggi è anche un’occasione spartiacque per la promessa di terapia genica e una vittoria per la scienza”, ha detto Doug Ingram, presidente e amministratore delegato, Sarepta. “In questo momento cruciale, voglio ringraziare calorosamente i Dr. Jerry Mendell e Louise Rodino-Klapac per la loro ostinata e ventennale ricerca di una terapia genica per trattare questa malattia spietata e rapinatrice di vite, alla FDA per aver seguito le prove scientifiche per accelerare la consegna di una terapia per una malattia rara pericolosa per la vita ai pazienti in attesa, e ai numerosi ricercatori clinici e coraggiose famiglie Duchenne che hanno partecipato ai molteplici studi che hanno portato a questo importante giorno.”