Siamo entrati in una fase rivoluzionaria per le terapie delle malattie neuromuscolari, in particolare per le forme genetiche che non hanno mai avuto terapie efficaci a disposizione fino ad ora.
Se nell’ambito di miopatie e SMA, numerosi farmaci sono in sperimentazione clinica o già approvati dagli enti regolatori, per le neuropatie genetiche siamo ancora in fase preclinica con studi sui modelli animali, ma con promettenti aspettative per il loro utilizzo nell’uomo.
Questi aspetti verranno illustrati dalla dott.ssa Magri, per le miopatie, e il dott. D’Antonio per le neuropatie.
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