Sulla base della conoscenza accumulata sulla eziologia e sulla patogenesi della Distrofia Muscolare di Duchenne, un numero molto elevato di linee sperimentali convergono nella sperimentazione clinica di nuovi approcci terapeutici basati sui principi della correzione del meccanismo genetico, della modulazione epigenetica dell’espressione genica muscolare e nella modifica di eventi patogenetici rilevanti.
Le Istituzioni coinvolte, coordinate nel Centro Dino Ferrari, sono parte strategica di una collaborazione finalizzata al raggiungimento degli obiettivi sopra descritti, tramite sperimentazioni cliniche controllate….