La recente scoperta scientifica comunicata dal Prof. Giulio Cossu e dalla sua equipe riguardante l’efficacia dell’iniezione di mesangioblasti in cani distrofici apre la strada per l’utilizzo di queste cellule staminali nell’uomo.
Questo studio rappresenta infatti un’importante passo in avanti nella prospettiva di sviluppare un trattamento con cellule staminali adulte isolate dai muscoli di donatori sani per combattere la distrofia muscolare di Duchenne. I mesangioblasti sono cellule staminali in grado di differenziare in muscolo e che risiedono intorno ai vasi dei muscoli. Queste cellule sono state in grado di migrare nei muscoli attraverso la circolazione arteriosa dopo iniezione sistemica favorendo la rigenerazione muscolare di cani distrofici. A seguito di questo trattamento i cani distrofici hanno mostrato un incremento significativo di forza muscolare con relativo miglioramento delle condizioni cliniche. A questa scoperta si aggiungono altri recenti sviluppi positivi nella ricerca delle distrofie muscolari quali ad esempio la correzione del difetto genico alla base della malattia tramite metodica di exon-skipping, che permette la formazione di una isoforma della distrofina pi? corta del normale ma funzionante. Con questa metodica sar? infatti possibile pensare di intraprendere un trapianto autologo con cellule staminali distrofiche “guarite”.
Il nostro augurio ? di poter vedere concretizzati questi sforzi in ambito clinico in modo da porre le basi per una cura delle distrofie muscolari.
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